Esta terapia genética tendría como finalidad curar enfermedades congénitas, causadas por una mutación en un gen que origina una proteína defectuosa (origen de la enfermedad). Se trata de cortar el gen correcto, introducirlo en un vector único, retrovirus (virus capaces de hacer que la integre en su cromosoma).
Las células del paciente que hayan integrado el gen se vuelven sanas siendo reimplantadas y sustituyendo progresivamente a las células alteradas. En humanos en 1989, curar una enfermedad muy grave, deficiencia inmunitaria combinada grave niños burbuja debida a un gen...se está investigando.
Esto podría ser el principio de una panacea de muchas enfermedades de difícil tratamiento congénitas o cáncer. Cáncer muy complejo, causado por varias mutaciones...esta terapia génica está bien vista, socialmente sirven para curar, nueva terapia...pero no bien visto hacerlo en células reproductoras...con los gametos, cuyo caso serían heredadas..."hijos a la carta".
A mayor capacidad de hacer análisis genéticos (casos de paternidad, casos de identidad).
Esto es una gran ayuda del diagnostico prenatal. Tiene consecuencia en empresas para trabajar, a los seguros y también los bancos para los prestamos.
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